文｜创瞰巴黎
Simcha Jong
伦敦大学学院健康工商管理博士专业教授、系主任
Rifat Atun
哈佛大学T.H. Chan公共卫生学院全球卫生系统研究学教授
Thierry Rayna
巴黎综合理工学院管理学研究中心（I3-CRG*）实验室研究员、巴黎综合理工学院教授
导读
每年制药行业针对每个疾病群的研发工作投入了大量的资金，然而并不是所有的疾病医疗研发都能获得充足的投资，部分领域投资明显不足。
例如，生物制药行业为癌症疗法研发分配了大量资源，而母婴疾病相关的研发工作却没有获得匹配的资源。为什么制药公司不愿投入研发母婴疾病疗法？如何纠正这种失衡呢？
一览：
2011年，全球制药业的研发支出高达1620-2650亿美元。
但制药业也会在某些领域投资不足，如母婴健康。
在全球健康的指标中，肿瘤与新生儿疾病的权重不相上下，但二者的临床研究投入却有着天壤之别。2015年夏季，肿瘤疗法的临床试验有1600项，而同期针对新生儿疾病的研发项目只有11个。
研发投资分布失衡的主要原因有：政府监管不当、企业认知不足、预期经济效益低等。
调整研发投资失衡，应鼓励更多的公私合营模式，可参照联合国在2000年代初抗击被忽视的热带疾病的方案。
都说公共卫生需要巨额投资，这绝非夸言。事实上，制药行业每年都投入大量的研发资金，但尽管如此，一些疾病领域仍然面临投资不足的问题。对于愈发罕见的疾病，或许情有可原，但对于母婴疾病，研发资金不足、临床试验少则难以容忍。这并非因为某些医疗领域研究价值低或缺乏吸引力，而是因为政府监管不当、企业认知不足、预期经济效益低——以上结论来自伦敦大学学院健康工商管理专业Simcha Jong 教授的研究成果。Jong 教授还指出，母婴疾病缺乏投资的问题，可以参照联合国在2000年代初抗击被忽视的热带疾病的方案，通过公私合营模式解决。
巴黎综合理工学院“技术成就改变”（Tech4Change）学术主席Thierry Rayna教授
经济效益对公共卫生的支配作用不可小觑，这一现象是我们近年来的研究重点。一方面，药品在医疗支出中占据较大比例。另一方面，制药公司创造的技术突破，如丙型肝炎药物、抗逆转录病毒药物、癌症免疫疗法等，大幅减少了相关疾病的社会危害。2011 年，制药行业的研发支出为 1620-2650 亿美元[1]。针对死亡率、发病率较高的疾病，鼓励生物制药公司加大相关研发投资有利于减轻其危害。我们的研究表明，公私合营模式是一种有效的手段。若让制药行业放任自流，容易在部分领域出现投资不足的情况，而母婴健康正是一个令人遗憾的案例。
01 需求与投资的错配
之前已有研究对医疗系统的需求进行了排摸，并评估了各类疾病在全球健康中的权重 [2]。我们计算了制药公司针对每个疾病群的研发工作量（临床试验数量），将其与上述数据比对。
截至 2015 年夏季，我们已分析了超过 62000个研发项目，其中近 11000 个处于临床前开发阶段，共涵盖 1202 种疾病。一些疾病的严重性与其获得的投资存在明显的正相关，例如，癌症由于其全球影响重大，生物制药行业为癌症疗法研发分配了大量资源。然而，母婴疾病造成的负面健康影响与其获得的研发资源明显不成比例。
然而，如果使用伤残调整寿命年（因早死所致的寿命损失年和伤残所致的健康寿命损失年，英文缩写为DALY）作为全球健康的指标，会发现肿瘤与新生儿疾病的权重不相上下，但二者的临床研究投入却有着天壤之别。2015年夏季，肿瘤疗法的临床试验有1600项，而同期针对新生儿疾病的研发项目只有11个。按理说，医药产业应给予两类疾病同等的资源和重视，但现在的研发投资不平衡导致了无辜的儿童患者成为最终的受害者。
当然，制药公司不愿投入研发母婴疾病疗法有其结构性原因。由于母婴群体的特殊性，药物和治疗手段的监管规定更为严格。幼年期、妊娠期属于人生关键阶段，收集相关的生理信息并形成知识体系存在困难。此外，还有经济效益的问题：癌症药品的售价比孕产妇疾病药品高许多，因为前者病患人群总体而言比后者富裕。如何纠正这种失衡呢？我们可以从联合国抗击“被忽视的热带疾病”的案例中找到答案。
02 解决之道：公私合营模式
联合国在 2000 年代初期呼吁重点关注“被忽视的热带疾病”，并大力鼓励各国政府建立公私合营模式。瑞士的疟疾药物事业会（Medicines for Malaria Venture）和多国共建的“被忽略疾病药物研发组织”（DNDi）应运而生。世界各地纷纷为这些疾病的研究提供公共资金，形成了一个更具吸引力、风险更低的投资环境。一些国际组织承诺以固定数量、固定价格购买厂商的抗疟疾药物，从而保证了厂商的经济效益，降低了研发风险。
“若让制药行业放任自流，容易在部分领域出现投资不足的情况，而母婴健康正是一个令人遗憾的案例。”
联合国抗击被忽视的热带疾病的方案很有参考价值。1975 年至 1999 年间各国卫生部门批准的近1400种药物中，有13种治疗的是被忽视的热带疾病。1999年后，又有54种热带疾病药物上市，还有188种疗法正在开发中。
被忽视的热带疾病的应对方案可以应用于其他公共卫生挑战吗？欧盟已经制定了强有力的政策激励研发，在“地平线2020”计划和“欧洲地平线”计划中均有包含，但局限于欧洲常见的疾病。正如新冠疫情所表明，疾病无法凭单个地区一己之力解决。制定支持性政策，让所有被忽视的医学领域得到公共资金的大力支持，符合全人类的集体利益，也只有如此，才有望激励制药行业为母婴疾病开发更有效的新型疗法。
作者
Thierry Rayna
编辑
Meister Xia
参考资料
1. Moses et al. JAMA 2015
2. Disability-adjusted life years (DALYs) for 291 diseases and injuries in 21 regions, 1990–2010: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2010. Murray, Christopher J L et al. The Lancet, Volume 380, Issue 9859, 2197- 2223
